Οι δραστηριότητες του Σωματείου
θα αναπτυχθούν σε 4 βασικούς άξονες

1ος Άξονας

Η Εκπαίδευση και Ενδυνάμωση των ασθενών, ώστε να παίρνουν σωστές αποφάσεις για την υγεία τους και να συμμετέχουν ισότιμα στις διαδικασίες αποφάσεων σε θεσμικά και επιστημονικά όργανα όπως οι επιτροπές βιοηθικής, επιστημονικές επιτροπές, ΗΤΑ και άλλα θεσμικά όργανα.

2ος Άξονας 

Η Ενημέρωση και Ευαισθητοποίηση του γενικού πληθυσμού, η στήριξη ενεργειών για τη δίκαιη και ισότιμη πρόσβαση των ασθενών στις καινοτόμες θεραπείες και στα ορφανά φάρμακα, καθώς και η διασφάλιση της απρόσκοπτης πρόσβασής τους στα απαραίτητα θεραπευτικά προγράμματα.

3ος Άξονας

Η Προώθηση δημιουργίας Ειδικών Κέντρων Αναφοράς για τις σπάνιες παθήσεις, για να συμβάλλουν στην ενοποίηση των γνώσεων, στη βελτίωση της διάγνωσης, αλλά και στην παροχή υψηλής ποιότητας υγειονομικής περίθαλψης που θα είναι προσβάσιμη και οικονομικά αποδοτική για τους ασθενείς. 

4ος Άξονας 

Η Προώθηση και Διεξαγωγή Επιστημονικών Ερευνών και Κλινικών Μελετών, όπως και κάθε είδους Προγραμμάτων που σχετίζονται με τις σπάνιες παθήσεις.