Οι δραστηριότητες του Σωματείου πρόκειται να αναπτυχθούν σε 4 βασικούς άξονες.

1οςάξονας

είναι η Εκπαίδευση και Ενδυνάμωση των ασθενών, ώστε να παίρνουν
σωστές αποφάσεις για την υγεία τους και να συμμετέχουν ισότιμα στις
διαδικασίες αποφάσεων σε θεσμικά και επιστημονικά όργανα όπως οι
επιτροπές βιοηθικής, επιστημονικές επιτροπές, ΗΤΑ και άλλα θεσμικά
όργανα.

2ος άξονας 

είναι η Ενημέρωση και Ευαισθητοποίηση
του γενικού πληθυσμού, η στήριξη ενεργειών για τη δίκαιη και ισότιμη
πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα στις καινοτόμες θεραπείες και
στα ορφανά φάρμακα, καθώς και η διασφάλιση της απρόσκοπτης πρόσβασής
τους στα απαραίτητα θεραπευτικά προγράμματα.

3ος άξονας
είναι η Προώθηση δημιουργίας Ειδικών Κέντρων Αναφοράς (ERNs European
Reference Networks) για τις σπάνιες παθήσεις, ώστε να συμβάλλουν στην
ενοποίηση των γνώσεων, στη βελτίωση της διάγνωσης, αλλά και στην παροχή
υψηλής ποιότητας υγειονομικής περίθαλψης που θα είναι προσβάσιμη και
οικονομικά αποδοτική για όλους τους ασθενείς.

Τέλος,

4ος άξονας 

είναι η Προώθηση και Διεξαγωγή Επιστημονικών Ερευνών και Κλινικών Μελετών, όπως και κάθε είδους Προγραμμάτων που σχετίζονται με τις σπάνιες παθήσεις