Mαρία Καλογεροπούλου: Μεγάλες οι προκλήσεις σε επίπεδο ΗΤΑ για τις σπάνιες παθήσεις

Για τις προκλήσεις που αντιμετωπίζει η αξιολόγηση υπηρεσιών υγείας αναφορικά με τις σπάνιες παθήσεις έκανε λόγο η Μαρία Καλογεροπούλου, Head of HTA, IQVIA Hellas, μιλώντας στο HTA Conference 2022.

Όπως ανέφερε στη χώρα μας υπάρχουν αρκετές προκλήσεις και προβλήματα σε επίπεδο αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας για τις σπάνιες παθήσεις, προκλήσεις που αφορούν τον μικρό αριθμό των ασθενών που εντάσσονται στις κλινικές μελέτες, τη θέσπιση διαγνωστικών κριτηρίων, το σχεδιασμό κλινικών μελετών, την απουσία του σκέλους του ελέγχου, την έλλειψη στις περισσότερες περιπτώσεις του standard of care, το μη ξεκάθαρο end-point όσον αφορά την κλινική αποτελεσματικότητα, την απουσία σε βάθος γνώσεων για τη νόσο κ.ά. Επίσης, τα patient reported outcomes (PROs) δεν είναι ειδικά για τη σπάνια πάθηση, αλλά γενικής φύσης, κάτι που δυσχεραίνει την εξαγωγή σαφών συμπερασμάτων.

Τις παραπάνω προκλήσεις, συν την έλλειψη δεδομένων που υπάρχει στην Ελλάδα, καλείται να ξεπεράσει η εκάστοτε Επιτροπή Αξιολόγησης για την αποζημίωση κάθε νέου φαρμάκου που αφορά σπάνιες παθήσεις. Στη συνέχεια αναφέρθηκε στο έργο το οποίο έχει αναλάβει η IQVIA σε συνεργασία με τον Σύλλογο «“95”, Ελληνική Συμμαχία για τους Σπάνιους Ασθενείς», το οποίο αφορά την ανάπτυξη ενός Εθνικού Σχεδίου Δράσης για τις Σπάνιες Παθήσεις, το οποίο απαντά στα δύο βασικά ερωτήματα της Επιτροπής ΗΤΑ: Πόσοι είναι οι ασθενείς με σπάνιες παθήσεις στην Ελλάδα και πόσο κοστίζουν στο σύστημα υγείας.

Το έργο έχει δύο κύριους πυλώνες: 1. Να συλλέξει στοιχεία για τη χαρτογράφηση των ασθενών με σπάνιες παθήσεις στη χώρα μας μέσα από ποσοτικές και ποιοτικές μεθόδους. 2. Την ανάπτυξη στρατηγικής για ένα τελικό Εθνικό Σχέδιο Δράσης για τις σπάνιες παθήσεις. Πρόκειται, όπως ανέφερε, για ένα πολύ φιλόδοξο σχέδιο, που θα τροφοδοτήσει τις επιτροπές με σημαντικά στοιχεία και θα διευκολύνει σημαντικά το ταξίδι των ασθενών με σπάνιες παθήσεις από τη διάγνωση μέχρι την πρόσβαση στις κατάλληλες θεραπείες.